统计学领导者如何引领药物开发的未来
East® 软件专题 | Cytel思特尔 | 2023年4月28日
在过去几十年里，随着药物开发的格局发生巨大变化，高效的统计学领导者也因此变得前所未有的重要。上周，思特尔（Cytel）研究负责人Martin Frenzel主持了一场关于“引领药物开发进入新时代”的专题讨论。在讨论中，Martin分享了他对于统计学领导者在药物开发中如何发挥关键作用的见解，并提出了领导者为推动药物开发的未来可以采取的可操作步骤。
Q1 您能否对药物开发中统计学领导力的发展现状做简要介绍，以及是什么让它对持续改进药物开发愈发重要?
Martin Frenzel：
我认为，统计学领导者在药物开发领域中从未像现在这般重要且盛行。回顾过去的20年，曾经的统计设计是固定且直截了当的，只能真正回答好一两个问题，难以对错误的假设做出稳健判断。现在我们有全方位的适应性和创造性的统计设计可以在药物开发中实施，可以帮助我们回答比以前更多的问题，而且可以帮助我们比以前更快地回答这些问题。然而，要实施这些能够彻底改变药物开发的新方法，离不开统计师们的领导。为了培养这种领导力，我们向业内跨职能同事提供了相关的教学，以便他们了解自身的问题并制定相应的解决方案。同样不容忽略的是，这种领导力来源于对使用这些解决方案的倡导，以及一种希望另辟蹊径解决问题的意愿。
不止于纯粹的设计，统计领导力已经从“专注于统计”演变成为“专注于药物开发”。例如，我们需要增进对患者需求的理解，并围绕这些患者需求设计试验，这也意味着我们需要了解哪些患者最有可能从试验中受益。这本来就是一个数据和统计学问题，身为设计试验方面的领导者，我们选择将重点专注在那些更可能受益的患者。最后，关于药物开发的策略，我们从不单独地去开发药物，而是将竞争格局、患者需求、处方需求以及买者偏好等全部纳入考量。为了能最大限度地发挥药物在所有这些领域的潜力，统计学家的高度参与和领导必不可少。
Q2 成为成功领导者的关键是什么？如果需要列举前三个关键点，您认为会是什么？
Martin Frenzel：
第一个关键是积极参与并有意地发展自己的领导力。有时候人们虽然身处于这个行业中，却只想停留在自己的舒适区。他们也许能够成为一个成功的统计学家，但不一定会成为一个领导者。若想成为成功的领导者，必须抱有成为领导者的愿望和决心，也需要明白这意味着背后需要付出大量的努力。
第二，需要对药物开发中所有其他学科的知识进行深耕并抱以欣赏的态度。归根结底，如果你想成为药物开发领域的领导者，需要精通的就不仅仅是在自己所在领域的技术，还需要掌握对于医生、药代动力学研发人员、行业中的商业领袖等等而言重要的技术与知识。只有当你充分了解这些跨职能人员的目标、需求及他们在药物开发中所承担的角色时，才能成功地领导他们。
第三，与前两点密不可分的是，愿意让自己跳出“舒适圈”。如果你尝试驱动并领导他人，就需要与处于领导地位的其他人接触，并试着了解这些领导者对你所在团队或者组织又有什么样的目标。几乎可以肯定的是，为了推动团队发展，你并不会成为所有方面的专家，但做领导者和专家并不相同。身为领导者，你需要克服未知领域带来的“不适感”，并相信团队中的伙伴会给予你引导，并支持你做出更优决策。
Q3 我们从新冠疫情中汲取了哪些关于统计学领导者和领导力的经验？
Martin Frenzel：
在我看来，身处于一个需要处理高难度问题的行业，我们能够从疫情中获得的最大启示是：一旦我们解决了眼前面临棘手的问题，就意味着我们已经创造出了行之有效的创新方案，那么我们将希望继续使用这个新方式。新冠疫情告诉我们，世界上可能有各种不确定性事件扰乱着行业发展。而当我们一直以来的行事方法不再奏效时，可以采取两种选择：在这期间停止开发，或者另寻方法继续推进。
举一个简单的例子，当一项研究正在运行，数据库面临清理、锁定并分析时，就需要工作人员去现场监测和清理数据，这个过程非常耗时。在疫情期间，按照我们惯用的方法来处理问题并不总是奏效的，必须想出创造性的方法去确保数据的有效性，同时保证数据在工作人员不在场的情况下也是纯净的。从疫情中汲取的经验向我们表明了这些方法的有效性——它们能够减少现场的工作负担，并提高团队执行药物开发计划的效率，因此我们也将在日后继续利用这些进展。因此，我认为最重要的就是，作为领导者的我们必须不断推进团队提出的所有创造性解决方案，而不是仅仅依从我们以前舒适的做事方式。
Q4 统计学的领导者有哪些机会来推动药物开发发展？
Martin Frenzel：
我想到的是，对于以前的很多问题，我们先前没有尝试从统计学的角度或者利用所有可用数据去进行解答。过去10到20年中真实世界证据的演变就是一个很好的例子：从前，提交药品新适应症唯一可接受的证据只有自某个临床试验的数据；如今，我们已经转向了大容量数据库，这使我们能够掌握来自真实世界患者的结果，从而收纳进之前可能不会被标记或者无法访问的患者适应症。要利用上述数据对风险及效益得出强有力的科学结论，需要非常周全的统计方法和统计学家的领导。此外，这些数据对于设计进程更快、患者更少的试验来说也至关重要。我们所在的行业已经开发出了许多方法来将真实世界数据与临床试验数据相结合，以加快决策的制定，接下来我们只需要坚持不断地推动这些方法的发展。
还有许多其他例子，比如目标选择和其他在临床前空间进行的活动。这些主要是根据人们的直觉和科学知识选择的方向，但它们可能不存在和大型分子筛选数据库或各种生物途径以及疾病活动间的关联。对这些大型数据集进行深入且周密的分析，有助于推动关于分子发展新方向、新目标的决策。我认为，只有我们中真正推进这些新方法的领导者们更多地利用所有已有的数据，作为统计师的我们才越能更快更远地推动药物开发发展。
Q5 领导者在未来可以采取哪些实际行动？
Martin Frenzel：
我们在专题讨论中经常提及的一点就是，中层和高层的统计师有责任培养更年轻、资历更浅的统计人员。对于下一代领导者，只有先充分满足他们所需，他们才能成长为我们所期待的未来领导者，行业领导力才能得到发展。因此，我们需要采取一些有效措施，例如设立导师制、扩充培训计划、提供更多正规的领导力培训等等，而非放任他们自行摸索，进行“走马观花”式的学习。这些是在我看来当前领导者需要予以重视的行动。
非常感谢Martin在这次采访中分享的精彩观点！
